經濟觀察報 記者 瞿依賢 “建立罕見病專項保障基金是多層次醫療保障支付體系中的重要一環，目前山東、浙江、江蘇等多地探索和實踐建立罕見病專項基金，一定程度上減輕了罕見病的疾病負擔，帶來了診治的希望。”全國政協委員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔告訴經濟觀察報。

孫潔為2025年全國兩會準備了多份提案，其中2份跟罕見病相關，話題分別為鼓勵構建罕見病專項基金、加強罕見病全生命周期管理。

2018年《第一批罕見病目錄》公布后，孫潔開始關注罕見病，此后幾年一直在為罕見病領域發聲。孫潔認為，從2018年到現在中國的罕見病事業已經取得較大進步，不過在此前已有探索成果的基礎上，現在還有許多問題需要解決。

比如，惠民保需要升級迭代，相關部門應該打通數據，在制度上給惠民保比較合理的定位，吸引更多健康體投保；在罕見病多層次保障、多元支付的大概念下，需要區分罕見病的用藥，要把境內外是否有藥、藥物是否納入醫保全部區分開來；從發病率和確診率入手，把發病率低于百萬分之一的“超罕病”拎出來，針對這類難度較高、花費金額大的疾病提出專門的對待方式……

今年，她鼓勵構建罕見病專項基金。

對話

經濟觀察報：業內一直有呼吁罕見病專項基金，為什么你這次特別準備了相關提案？

孫潔：多年來政府和社會各界的探討和研究發現，只有建立多方籌資、多層次支付的醫療保障機制，才能有效解決罕見病高值藥的支付問題。建立罕見病專項保障基金是多層次醫療保障支付體系中的重要一環，目前山東青島、浙江、江蘇等多地探索和實踐建立罕見病專項基金，一定程度上減輕了罕見病的疾病負擔，帶來了診治的希望。?

經濟觀察報：如果要建立罕見病專項基金，它的定位是什么？

孫潔：首先，應明確罕見病專項基金設立目的是保障罕見病患者診治，提升患者健康水平。其次，罕見病專項基金既要立足于平等保障罕見病患者的權利義務，又要符合醫療資源的分配正義，不能突破當下經濟社會的發展水平去追求超越時代的福利保障，避免過度的差別對待，以期實現實質正義。第三，罕見病專項基金是一個復雜的系統工程，內容涉及國家藥監局、國家醫保局、國家衛健委、財政部、慈善總會、民政等多個部委，建議先行建立罕見病多部門聯席會議制度，推動相關政策的跨部門聯動。

經濟觀察報：地方已經有相關的試點，試點的經驗能否應用到更廣的范圍？

孫潔：自上而下推動與自下而上探索是國家制定出臺政策的常用路徑。從地方試點經驗來看，各地政府都在探索針對罕見病的獨立籌資和報銷機制，對國家醫保尚未覆蓋的罕見病醫藥進行保障。比如浙江和江蘇是從大病保險基金中按每年每個參保人2元的標準籌資形成專項基金，對4—5 種罕見病用藥進行保障；但隨著國家醫保待遇清單政策推進，此類試點政策面臨著清退，需要采用適宜的保障方式進行銜接。

因此，建議總結地方經驗，由國家統一設計罕見病專項基金制度體系，開展罕見病專項基金地方試點，自下而上，推動國家級罕見病專項保障基金的建立。

經濟觀察報：構建罕見病專項基金運行機制，具體怎么來建立，你的建議是什么？

孫潔：我的建議是，由醫保局牽頭，多部門協同，具體包括幾個方面：

一，明確籌資來源。實行省級統籌、單獨籌資，建立由政府主導、市場主體和社會慈善組織等參與的多渠道籌資機制。具體可以包括基本醫保基金結余、財政專項撥款、福利彩票或煙草稅收部分上解、慈善捐贈。

二，明確待遇保障機制。以兩批罕見病目錄為基礎，可以進一步基于疾病嚴重程度、疾病經濟負擔、是否有適宜治療技術、患者數量等細分標準，通過專家論證和打分后進行排序，確定優先保障的病種順序。其次，基于可考慮臨床獲益程度、技術稀缺性、技術創新程度、市場競爭狀況、公平性、預算影響等因素，通過專家論證和打分后進行排序選擇，從而確定專項基金優先保障的醫藥產品。

三，適宜的準入管理機制。結合我國醫保創新藥準入談判機制的多年經驗，借鑒國際上提高罕見病醫保支付閾值的經驗，提高罕見病專項基金支付閾值，不受年治療費用30萬元的限制。其次，建立調入調出機制，設置3—5年的專項基金協議期，建立協議期滿續約規則或新增適應癥規則。

四，明確支付監管機制。建立罕見病藥品定點管理制度，對保障范圍內藥品實行定醫療機構、定責任醫師、定零售藥店的定點管理。同時，對于罕見病藥品建立監管信息系統，收集罕見病病種注冊登記、責任醫師管理、診療項目審核、患者用藥管理、待遇審核與支付結算等數據，實時監測和定期評估全省罕見病用藥保障情況，為及時改善罕見病管理提供數據支撐。

五，明確運營機制。由國家醫保部門負責管理基金運營，基于專項基金的籌資、準入、定價、支付、銜接等制度進行專門化運作。?